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距離創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)大賽報名結(jié)束
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FDA上半年新藥批準創(chuàng)下3個“新高”，它們代表了藥物研發(fā)的哪些趨勢？

日期:2020-06-29
2020年的上半年即將結(jié)束，截至發(fā)稿時為止，美國FDA的藥物評估與研究中心（CEDR）已經(jīng)批準了24款創(chuàng)新藥。在2020年上半年，新冠疫情給全球的醫(yī)療衛(wèi)生系統(tǒng)帶來了巨大的沖擊，美國FDA也需要投入大量人力審評與新冠疫情相關(guān)的多種在研產(chǎn)品的研發(fā)工作。在這種情況下，對創(chuàng)新藥的常規(guī)審評工作能否及時完成是業(yè)界關(guān)注的焦點之一。截至發(fā)稿時的數(shù)據(jù)表明，FDA在審評創(chuàng)新藥上市方面，給出了滿意的答卷。
今年上半年FDA新藥批準創(chuàng)下了近10年來的多個“新高”。今天，藥明康德內(nèi)容團隊，將結(jié)合FDA上半年獲批新藥的信息，與讀者分享藥物研發(fā)的幾個趨勢。

▲美國FDA在2020年上半年批準新藥一覽（數(shù)據(jù)來源：FDA官網(wǎng)，藥明康德內(nèi)容團隊制圖）


FDA上半年新藥批準數(shù)目創(chuàng)10年來新高



當新冠疫情席卷全球之時，F(xiàn)DA能否在新冠疫情的壓力下，按時完成對創(chuàng)新藥的審評和批準工作，是業(yè)界關(guān)注的焦點之一。畢竟新冠疫情不但給FDA的工作人員增加了工作負擔，也為多種審評流程和專家咨詢會的召開設(shè)置了障礙。不過，從FDA今年上半年的新藥批準數(shù)量來看，新冠疫情尚未顯著影響到新藥獲批的速度。今年上半年FDA批準的新藥數(shù)量在近10年中排名第一，甚至超過了獲批總數(shù)創(chuàng)紀錄的2018年的上半年表現(xiàn)。

▲美國FDA歷年上半年批準新藥數(shù)目（數(shù)據(jù)來源：FDA官網(wǎng)，藥明康德內(nèi)容團隊制圖）


誠然，影響新藥獲批數(shù)目的原因是多方面的，涉及到新藥申請遞交的時間，不同加速通道的使用，以及FDA審批流程現(xiàn)代化等多種因素。而且，F(xiàn)DA官員也表示，雖然上半年的新藥批準進度令人滿意，但是如果新冠疫情持續(xù)發(fā)展，也不能保證以后的新藥獲批進度仍然能夠得到保持。但是，FDA在新冠疫情中的表現(xiàn)，表明了它仍然將把創(chuàng)新療法帶給急需的患者作為工作的首要目標之一。

孤兒藥獲批比例創(chuàng)10年來新高



近10年來，獲得FDA批準的孤兒藥在獲批創(chuàng)新療法中的比例逐步上升。今年上半年，獲得孤兒藥資格的創(chuàng)新療法獲得批準的數(shù)目為14個，占上半年獲批新藥58.3%。從比例上看，達到了10年來占比的新高，比2018年的峰值（57.6%）還要高出一線。

▲2010-2020年孤兒藥獲批數(shù)量和占比（數(shù)據(jù)來源：FDA官網(wǎng)，藥明康德內(nèi)容團隊制圖，2010-2019年數(shù)據(jù)為全年數(shù)據(jù)，2020年為上半年數(shù)據(jù)）


針對罕見病的孤兒藥開發(fā)不但得益于FDA頒發(fā)的多種監(jiān)管措施的激勵，也體現(xiàn)了醫(yī)藥行業(yè)對罕見病療法開發(fā)的重視。今年上半年獲批的孤兒藥中很多是針對患者數(shù)目稀少的罕見病。例如首款治療1型神經(jīng)纖維瘤病的藥物療法。
另一方面，隨著對癌癥分子生物學特征的進一步了解，研發(fā)人員能夠根據(jù)腫瘤攜帶的特定突變開發(fā)具有針對性的精準療法。將癌癥患者根據(jù)分子生物學特征進行細分，使治療患者的數(shù)目也達到了獲得孤兒藥資格的標準，這也增加了孤兒藥獲批的數(shù)目。今年獲批的首款新藥，Blueprint Medicines公司開發(fā)的就是一個例子。

精準療法獲批占比創(chuàng)10年來新高



如上面所說，分子生物學技術(shù)的發(fā)展，讓研究人員能夠更詳細地發(fā)現(xiàn)驅(qū)動癌癥發(fā)展的基因變異，并且針對這些基因變異開發(fā)精準療法。這些療法由于特異性非常強，往往在具有良好療效的同時，降低了療法的毒副作用。今年上半年，FDA總計批準了4款精準療法（定義為需要使用FDA批準的伴隨診斷確定患者攜帶特定基因變異的療法），占獲批創(chuàng)新療法的17%，達到近10年來占比值的高峰。上面提到的Ayvakit，和首款獲得FDA批準的都是這一藥物開發(fā)策略的范例。

▲2011-2020年精準療法獲批數(shù)量和占比（數(shù)據(jù)來源：FDA官網(wǎng)，藥明康德內(nèi)容團隊制圖，2011-2019年數(shù)據(jù)為全年數(shù)據(jù)，2020年為上半年數(shù)據(jù)）


從歷史數(shù)據(jù)中可以看出，精準療法獲批占比在過去十年中沒有太多變化。然而，隨著下一代測序技術(shù)的進一步普及，以及液體活檢技術(shù)的進一步完善，個體化治療的策略正在被醫(yī)藥行業(yè)普遍采納。我們希望今年上半年多款精準療法的批準，成為精準療法爆發(fā)的先兆。

抗體偶聯(lián)藥物的光明未來



今年上半年，F(xiàn)DA批準了Immunomedics公司開發(fā)的抗體偶聯(lián)藥物上市，治療三陰性乳腺癌患者。這也是近一年半以來，F(xiàn)DA批準的第4款抗體偶聯(lián)藥物，占FDA總共批準的抗體偶聯(lián)藥物的50%。
抗體偶聯(lián)藥物（ADC）的開發(fā)并非一帆風順，雖然這一概念早在上世紀70年代就被提出，但是到2000年，輝瑞的Mylotarg才成為FDA批準的首款ADC。然而，因為毒性原因它在2010年撤市。開發(fā)成功的ADC需要特異性高的抗體，毒性強的細胞毒性分子，以及穩(wěn)固的連接子（linker），在保證足夠的藥物能夠達到腫瘤細胞內(nèi)部，產(chǎn)生殺傷活性的同時，降低對健康組織的傷害。過去的幾十年里，業(yè)界投入大量資源和精力改進構(gòu)建ADC的技術(shù)。
可喜的是，近年來多款ADC的獲批顯示，對ADC構(gòu)建技術(shù)的改進有效地提高了ADC藥物的獲益/風險比。新一代的ADC不但攜帶全新的細胞毒性分子（例如去年底獲批的），而且在控制藥物抗體比例（ADR）和連接子穩(wěn)定性方面也做出了長足的進步。使用，研究人員能夠精確控制偶聯(lián)在抗體上的細胞毒性分子的數(shù)目和偶聯(lián)位點，讓ADC的安全性控制更為精準。

▲美國上市和在研ADC藥物統(tǒng)計（數(shù)據(jù)來源：Cortellis，截至2020年6月16日，藥明康德內(nèi)容團隊整理數(shù)據(jù)和制圖）


對ADC研發(fā)管線的統(tǒng)計也表明，目前在臨床1/2期階段，有大量在研ADC療法在用于治療幾百種適應癥。ADC技術(shù)的進步也讓研究人員不再局限于將細胞毒性分子偶聯(lián)在抗體上，新一代ADC能夠?qū)⒚庖哒{(diào)節(jié)因子等其它藥物類型偶聯(lián)在抗體上，治療癌癥以外的其它疾病。
我們期待隨著ADC技術(shù)的不斷完善，這一治療模式能夠發(fā)揮出它最大的潛力。
限于篇幅，本文不再對2020年上半年每款獲批藥物進行點評，點擊文末“閱讀全文/Read more“，即可瀏覽FDA新藥獲批專輯，查看藥明康德內(nèi)容團隊對這些新藥的報道。

參考資料：

[1] Novel Drug Approvals for 2020. Retrieved June 28, 2020, from //www.fda.gov/drugs/new-drugs-fda-cders-new-molecular-entities-and-new-therapeutic-biological-products/novel-drug-approvals-2020

[2] How the Next Generation Antibody Drug Conjugates Expands Beyond Cytotoxic Payloads for Cancer Therapy. Retrieved June 28, 2020, from //www.adcreview.com/articles/how-the-next-generation-antibody-drug-conjugates-expands-beyond-cytotoxic-payloads-for-cancer-therapy/


注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究進展，不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規(guī)醫(yī)院就診。
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